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“私人定制”不再遥远!美国首例人类胚胎编辑成功
  • 内容来源:本站原创
  • 网站编辑:blackie
  • 发布时间:2017.08.03
导语:CRISPR再次引发争议!美国一项新研究利用这项技术消除了一个和心脏病有关基因突变。
 
“私人定制”不再遥远!美国首例人类胚胎编辑成功
这些发育中的人类胚胎被注入了一种可以编辑基因的酶,两天后,它们将不会有致病突变。
供图:OHSU
 
撰文:Erin Blakemore
 
  如果你的孩子在出生前,就能把DNA中潜在的致病基因突变消除,那会怎么样?这项技术有可能会拯救生命!科学家们朝这个方向迈出了一大步。
 
  这是美国研究者首次对人类胚胎进行基因编辑。当地时间8月2日,《自然》杂志上发表了一篇文章,文中称研究团队利用“基因剪刀”CRISPR-Cas9技术,锁定并移除了42个胚胎内肥厚型心肌病有关的变异基因。肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心脏病。
 
  CRISPR是不是听起来很耳熟?这是因为这项技术自问世以来,就一直是基因编辑伦理争论的焦点。
 
  研究这项技术的科学家把CRISPR视为生物医学的进步,希望人类有一天能掌握遗传疾病的选择权。这项技术还能减少被丢弃的胚胎数量:由于担心出现基因突变,人们会在接受受孕治疗过程中主动放弃这些胚胎。
 
  但批评意见认为,想要让这项技术符合伦理要求,不仅仅要满足安全性、有效性。
 
  波士顿大学公共卫生学院健康法、伦理与人权中心主任George Annas认为,无论何种原因,科学家都不应该编辑人类胚胎的基因组。“科学家失控了,他们想控制自然,但连自己都控制不了。”
 
治愈心脏病
 
  根据美国疾病控制与预防中心的数据,每500个人就有一个患有肥厚型心肌病。这种心脏病会使心脏肌肉变厚,导致心脏骤停。
 
  这种疾病只需要一个基因突变。这意味着,父母双方只要一个人有这种突变的基因,孩子就可能会患病。如果你不幸遗传了这个基因,那么就会有50%的概率遗传给你的孩子。
 
  俄勒冈健康与科学大学胚胎细胞与基因治疗中心的生物学家Shoukhrat Mitalipov和同事把目光对准了与大多数肥厚型心肌病病例有关的基因突变。
 
  他们首先创建了58个人类胚胎,精子和卵子分别来自一名有基因突变的男性捐赠者和一名没有突变的女性捐赠者。接着,他们用CRISPR技术剪掉了基因中的突变。基因编辑技术会把一种名为Cas-9的酶引导到DNA上的目标位置,把指定地点的分子剪切掉。如果一切顺利的话,DNA会自我修复,突变消失。
 
  但这项技术并非百分之百成功。在之前的研究中,一些CRISPR编辑过的胚胎出现了镶嵌效应,即一部分细胞内的突变消除了,另一部分则没有。
 
  因此,研究团队提出了一个新方法:把精子和CRISPR同时注入卵子,而不是等到受精后再编辑基因。他们说,这次没有发生镶嵌效应。
 
  总而言之,研究小组能够修复胚胎中约70%的基因突变,且研究表明,在编辑过的DNA里,其他地方没有出现意外变化。
 
  研究团队让受精卵发育成胚囊,在受孕治疗过程中,这个阶段的胚胎通常会被移植入母体。论文称,这些胚胎发育正常,随后,胚胎被销毁。
 
“私人定制”不再遥远!美国首例人类胚胎编辑成功
编辑过的胚胎被允许发育成胚囊。
供图:OHSU
 
科学运动
 
  8月1日,研究合著者、俄勒冈健康与科学大学产科与妇科兼任副教授Paula Amato在新闻发布会上说:“当然,在临床试验之前,我们还需要进一步研究、进行伦理讨论。”
 
  今年早些时候,美国国家科学院和国家医学研究院请科学家和伦理学家组成的国际委员会,就在人体上进行基因编辑的收益和风险进行评估。
 
  他们建议,在人类生殖细胞(由一代人遗传给下一代人的基因)方面,除了治疗、预防疾病或残疾,科学家应避免进行基因编辑。报告还坚称,在这类实验开始前,必须进行更激烈的公开辩论。
 
  目前,美国禁止用纳税人的钱从事任何摧毁人类胚胎的研究。
 
  在这次研究中,研究人员提前完成了工作,所用资金来自一些机构和私人赞助。如果无法在美国尽快展开实验,研究团队表示会考虑去其他国家。
 
  辛辛那提大学心脏、肺和血管研究所心脏科主任Sakthivel Sadayappan认为,虽然剔除基因疾病的工作可能看起来还很遥远,但人们应该密切关注这类研究。
 
  Sadayappan没有参与这次CRISPR技术的新研究,他说:“这很让人兴奋,这就是未来。”
 
  这次实验的样本数量较小,因此留下了一些遗憾。但Sadayappan说,值得进行研究和支持这样的研究。“在可行性方面当然会有些问题,但这是科学进步的唯一道路。”
 
  Sadayappan的研究方向是肥厚型心肌病,他认为这项研究会有高回报。病人从父母双方那里继承了突变,“如果想有后代,除了这项技术别无选择。”
 
关于未来的辩论
 
  目前,通过植入前遗传学诊断,人类已经可以在体外受精过程中,筛除胚胎内的基因缺陷。研究团队认为,CRISPR技术最终也将应用于和疾病有关的基因突变,比如囊肿性纤维症。
 
  在论文中,研究团队写道,未来这种技术将“拯救突变的胚胎,增加适合移植的胚胎的数量,最终提高怀孕率”。
 
  但Annas说:“这太荒谬了。他们认为,如果你不想要一个(带有突变的)婴儿,你只要不植入受影响的那些胚胎就行了。”
 
  Mitalipov则表达了反对意见,他告诉《国家地理》:“从道德角度说,丢弃一半的胚胎是错误的。我们应该更具前瞻性。”
 
  Annas表示,无论如何,是时候重新讨论如何在美国境内监管CRISPR了。“我猜监管者会被吓到。”
 
  但在Mitalipov看来,辩论是一个好时机,可以让全世界了解这项技术的潜在价值。他曾克隆猴子胚胎,乃至人类胚胎来制造干细胞,他知道如何引发公众辩论。
 
  “我们将突破旧有的界限。”
 
  (译者:Sky4)
 
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